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Klinische Studien

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Bevor unsere Medikamente behördlich zugelassen werden, testen wir ihre Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien mit Patientengruppen und – falls erforderlich – auch mit gesunden Testpersonen. Wir führen auch umfangreiche vorklinische Untersuchungen durch, einschließlich Tierversuche, um zu belegen, dass unsere Behandlungen keine inakzeptablen Risiken für den Menschen bergen.

Unser Ansatz für sichere und transparente klinische Studien

Wir wollen hochwertige klinische Forschung betreiben, die stets mit geltenden Gesetzen und Bestimmungen im Einklang steht. Als verantwortungsbewusstes Unternehmen legen wir konzernweite Anforderungen fest, die sicherstellen, dass wir bei unseren klinischen Studien die weltweit höchsten ethischen und wissenschaftlichen Standards einhalten.

Klinische Studien führen wir nur zu Fragestellungen durch, die für erkrankte Menschen, Beschäftigte im Gesundheitswesen oder die Gesellschaft von Belang sind. Arzneimittel, die wir testen wollen, müssen ein hohes therapeutisches Potenzial und ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Darüber hinaus muss es eine fundierte, anerkannte wissenschaftliche Methode geben, um die betreffende wissenschaftliche oder medizinische Fragestellung zu untersuchen. In eine Studie nehmen wir nur so viele Personen wie nötig auf, um die jeweiligen Fragestellungen beantworten zu können.

An oberster Stelle stehen für uns die Sicherheit, das Wohlergehen, die Würde sowie die Rechte der erkrankten Menschen sowie der gesunden Personen, die an unseren klinischen Studien teilnehmen. Wir setzen die Studienteilnehmenden wissentlich weder unangemessenen Risiken aus, noch riskieren wir irreversible Schädigungen. Der Schutz der Privatsphäre und die Vertraulichkeit personenbezogener Daten – im Einklang mit den gesetzlichen Vorschriften – haben für uns einen hohen Stellenwert.

Bei der Gestaltung und Planung unserer Studien gilt unser Standard on Human Research. Damit stellen wir sicher, dass die verschiedenen Patientengruppen, die ein Produkt nach seiner Zulassung voraussichtlich verwenden werden, angemessen vertreten sind. Es sollen keine Teilnehmenden einer klinischen Studie aufgrund von Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit, Religion, Behinderung, sexueller Ausrichtung oder sozioökonomischem Status diskriminiert werden.

Patientenorientierte Arzneimittelentwicklung

Fortlaufend verbessern wir unseren Forschungs- und Entwicklungsansatz: Wir verpflichten uns zu patientenorientierter Arzneimittelentwicklung und beziehen die erkrankten Menschen, Betreuungspersonen oder andere Vertretende aktiv in unsere Arbeit ein. Ihr wertvolles Know-how zu Krankheits- und Behandlungsmanagement hilft uns, in jeder Entwicklungsphase fundiertere Entscheidungen zu treffen. Wir wollen, dass die teilnehmenden Menschen unsere Studien leicht verstehen. Gleichzeitig ist es unser Ziel, die Studien für die Teilnehmenden so angenehm wie möglich zu gestalten – denn sie tragen dazu bei, neue Erkenntnisse über eine bestimmte Krankheit und ihre Behandlung zu gewinnen. Auf allen Unternehmensebenen sensibilisieren wir unser Personal für den Nutzen einer engen und einheitlichen Interaktion mit den Testpersonen. Auch vermitteln wir ihnen alle Anforderungen, um Unabhängigkeit und Privatsphäre unserer Patientengruppen zu schützen.

Klinische Studien in Ländern mit geringem oder mittlerem Einkommen

Wir führen alle unsere klinischen Studien gemäß den lokalen Gesetzen und Bestimmungen durch. Alle maßgeblichen internationalen wissenschaftlichen und ethischen Standards befolgen wir – unabhängig von Region oder Land. Unsere Arzneimittelentwicklung dehnen wir bewusst auf verschiedene Märkte aus. So tragen wir den dringenden Gesundheitsbedürfnissen in Ländern mit geringem oder mittlerem Einkommen Rechnung und fördern die Entwicklung ihrer Gesundheitssysteme.

Bei der Durchführung klinischer Studien in Ländern mit geringem oder mittlerem Einkommen, in denen sich Gesundheitsversorgung und -infrastruktur gewöhnlich auf einem niedrigeren Niveau befinden, gilt darüber hinaus:

  • Wir führen klinische Studien nur in einem Umfeld durch, in dem die Regeln der „Guten klinischen Praxis“ eingehalten werden können.
  • Wir untersuchen Krankheiten und innovative Arzneimittel nur dann, wenn sie für die Bevölkerung vor Ort bedeutend sind.
  • Wir führen klinische Studien nur in Ländern durch, in denen wir für das getestete Arzneimittel voraussichtlich eine Zulassung beantragen, um es den Menschen dort zur Verfügung zu stellen. Voraussetzung ist immer, dass wir seine Sicherheit und Wirksamkeit nachweisen können.
Rollen und Verantwortlichkeiten

Unsere Organisationseinheit Global Development verantwortet die Arzneimittelentwicklung einschließlich klinischer Studien und des damit verbundenen Steuerungsprozesses. Der Head of Global Research & Development berichtet an den CEO des Unternehmensbereichs Healthcare, der Mitglied der Geschäftsleitung ist.

Den Fortschritt bei der Entwicklung neuer Medikamente überprüfen wir an vorgegebenen Meilensteinen. Abhängig von den Ergebnissen klinischer Studien entscheiden wir, ob wir die Entwicklung fortführen, ändern oder einstellen.

Zwei interne Gremien überwachen unsere klinischen Studien. Das Integrated Protocol Review Committee ist zuständig für die von uns durchgeführten Studien mit Arzneimitteln, die sich in der klinischen Entwicklung befinden. Das Global Medical Decision Board ist verantwortlich für unsere eigenen Studien zu bereits zugelassenen Arzneimitteln – sowie für sämtliche von unabhängigen Prüfärzteteams durchgeführte und von unserem Unternehmen unterstützte Studien (Investigator-Sponsored Studies). Beide Gremien setzen sich aus medizinisch-wissenschaftlichen Fachleuten und Führungskräften mit langjähriger Erfahrung in der klinischen Forschung zusammen. Unsere Entwicklungs- und Studienteams legen dem jeweils zuständigen Gremium klinische Studienkonzepte vor. Beide Gremien treten regelmäßig zusammen, um die vorgeschlagenen Konzepte umfassend zu prüfen. Dabei ermitteln sie, ob unsere Studien wissenschaftlich fundiert sind, einen berechtigten wissenschaftlichen Zweck verfolgen und gemäß neuesten Standards sowie guter fachlicher Praxis durchgeführt werden.

Für die Erstanwendung eines neuen Arzneimittels beim Menschen müssen folgende Belege vorliegen: Erstens muss das Arzneimittel einen möglichen therapeutischen Nutzen besitzen. Zweitens muss es ausreichend sicher für die Anwendung am Menschen sein. Drittens muss es ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Den kritischen Schritt zu einer ersten klinischen Prüfung am Menschen gehen wir erst nach sorgfältig durchgeführten, umfassenden vorklinischen Tests. Die Entscheidung hierüber obliegt einem gesonderten Gremium, der Human Exposure Group, unter dem Vorsitz unseres Global Chief Medical Officer.

Mögliche Risiken für Studienteilnehmende analysieren wir kontinuierlich – sowohl vor Beginn als auch im Verlauf unserer klinischen Studien. Unser Medical Safety and Ethics Board (MSEB) überwacht die Sicherheit der Teilnehmenden unserer klinischen Studien. Bei Bedarf überprüft es das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Prüfarzneimittels. Mehr Informationen zum MSEB finden sich im Kapitel Patientensicherheit.

Eventuelle Probleme können die Produktteams oder andere Beteiligte an die jeweils zuständigen Gremien melden. Dies ist in den entsprechenden Standardarbeitsanweisungen und Gremiumssatzungen festgehalten. Wenn die jeweiligen Mitarbeitenden Rat suchen oder Bedenken zu ethischen Fragen haben, können sie sich unmittelbar entweder an die Vorsitzenden oder an die ständigen Mitglieder eines Gremiums wenden.

Wozu wir uns verpflichten: Internationale Leitlinien und Anforderungen

Unsere Richtlinie Human Subjects Research and Development regelt die Durchführung klinischer Studien. Sie sorgt dafür, dass wir alle geltenden rechtlichen, ethischen und wissenschaftlichen Standards einhalten. Hierzu zählen neben den einschlägigen nationalen Gesetzen und Bestimmungen die folgenden Regelwerke:

Regelmäßige Kontrolle klinischer Studien

Die zuständigen Aufsichtsbehörden kontrollieren regelmäßig, ob wir bei unseren Prozessen und Verfahren für klinische Studien die maßgeblichen Gesetze und Richtlinien einhalten.

Die Einheit Research and Development Quality wendet eine risikobasierte Strategie an, um die zu auditierenden Bereiche zu ermitteln. Audits zur Qualitätssicherung (zum Beispiel Prozessaudits) werden sowohl intern in der Konzernfunktion Healthcare R&D (Research and Development, Forschung und Entwicklung) als auch extern bei Partnerunternehmen (beispielsweise bei Dienstleistungsfirmen und Prüfzentren) durchgeführt. Auf Auffälligkeiten während der Audits reagieren wir sofort – indem wir ihre Ursachen untersuchen und, je nach ihrer Bedeutung, korrigierende und vorbeugende Maßnahmen festlegen und einleiten. So wollen wir unsere Prozesse verbessern, vermeiden, dass sich Auffälligkeiten wiederholen, und Konformität sicherstellen.

Wir führten erfolgreich einen hybriden Audit-Ansatz ein, der Remote- und Vor-Ort-Audits kombiniert; die meisten der vorgesehenen Prüfungen des jährlichen Auditplans 2022 schlossen wir wie geplant ab.

Verantwortungsvolle Durchführung klinischer Studien

Vor der Teilnehmeraufnahme muss jede klinische Studie von einer qualifizierten, unabhängigen Ethikkommission beurteilt und genehmigt werden. Außerdem müssen alle im jeweiligen Land erforderlichen behördlichen Genehmigungen vorliegen. Gemäß den Leitlinien der Guten klinischen Praxis (ICH-GCP) müssen alle teilnehmenden Personen vor ihrer Aufnahme in eine klinische Studie eine ausdrückliche Einwilligungserklärung abgeben. Sie werden in einer für sie verständlichen Sprache umfassend über alle Aspekte der Studie aufgeklärt – unter anderem über potenzielle Risiken und den möglichen Nutzen einer Teilnahme. Zudem bekommen sie Möglichkeiten aufgezeigt, wie sie sich über weitere Einzelheiten der Studie informieren können. Auch nicht-interventionelle Studien (Beobachtungsstudien) werden möglichst von einer Ethikkommission beurteilt.

Jede klinische Studie folgt festgelegten Abläufen. Dadurch ist sichergestellt, dass sie sowohl nach höchsten Qualitätsmaßstäben durchgeführt wird als auch folgenden Rahmenwerken genügt: den Leitlinien der Guten Arbeitspraxis (GxP) für die Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln, den ethischen Grundsätzen der Deklaration von Helsinki sowie anderen internationalen Richtlinien und Regelungen. Inspektionen der Aufsichtsbehörden stellten im Jahr 2022 keine Probleme mit signifikanten Auswirkungen auf Patientenrechte, Patientensicherheit oder die Datenintegrität einer Studie fest.

Wir erheben und übermitteln fortlaufend Informationen zur Sicherheit unserer Prüfarzneimittel. Wichtige neue Erkenntnisse, die die Sicherheit von Studienteilnehmenden berühren, teilen wir den Prüfärzteteams unverzüglich mit. So gewährleisten wir die sichere Anwendung unserer Arzneimittel. Mögliche Risiken und Nebenwirkungen berücksichtigen wir sowohl bei der Bewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses unserer Produkte als auch beim Risikomanagement. Soweit erforderlich, aktualisieren wir demgemäß die Produktinformationen einschließlich der Prüfarztbroschüre und der Informationen für Studienteilnehmende. Weitere Informationen hierzu finden sich im Kapitel Patientensicherheit.

Klinische Studien mit schutzbedürftigen Bevölkerungsgruppen

Die Durchführung klinischer Studien mit schutzbedürftigen Bevölkerungsgruppen – etwa mit Kindern oder Menschen mit Behinderung – erfordert besondere Aufmerksamkeit und Sorgfalt, um höchste ethische und wissenschaftliche Standards sicherzustellen. Das Wohlbefinden des einzelnen Menschen hat für uns höchste Priorität. Darum führen wir Studien mit schutzbedürftigen Bevölkerungsgruppen nur in folgenden Situationen durch: Erstens, wenn es erstens wissenschaftlich gerechtfertigt ist. Zweitens wenn es keine andere Möglichkeit gibt, aussagekräftige Ergebnisse zu erhalten. Bei der Durchführung derartiger Studien – vor allem bei der Aufklärung der Teilnehmenden und der Einholung ihrer Einwilligung – berücksichtigen wir die gesetzlichen Regelungen. 

Ergebnisorientierte Zusammenarbeit mit Partnerunternehmen

Die Prüfärzteteams, die an unseren Studien durch die Aufnahme und Betreuung der Testpersonen mitwirken, sind für die erfolgreiche Entwicklung neuer Medikamente entscheidend. Um eine breite und fundierte Basis für die Entwicklung neuer Therapien zu schaffen, lassen wir uns auch von medizinisch-wissenschaftlichen Gremien beraten. Darüber hinaus führen wir klinische Studien regelmäßig zusammen mit externen Partnerunternehmen beziehungsweise - institutionen aus Wissenschaft und Industrie durch. Außerdem unterstützen uns Auftragsforschungsinstitute sowie andere Dienstleistungsfirmen und Lieferanten. Innerhalb der eingegangenen Partnerschaften erwarten wir, dass alle die gleichen hohen Standards für ethisches Handeln und für Qualität in der klinischen Forschung anwenden wie wir.

Als Mitglied von TransCelerate – einem Konsortium aus 20 Pharmaunternehmen – beteiligen wir uns derzeit an verschiedenen Initiativen, um die Gesundheit von Menschen weltweit zu verbessern. Hierfür beschleunigen und vereinfachen wir die Forschung und Entwicklung von innovativen Therapieformen.

Intensiver Dialog mit Patientengruppen und Patientenorganisationen

Wir wollen sicherstellen, dass die Stimmen und Bedürfnisse sowohl von den zu behandelnden Menschen als auch von ihren Betreuungspersonen während des gesamten Lebenszyklus unserer Arzneimittel angemessen gehört und berücksichtigt werden. Um die ethisch einwandfreie Durchführung unserer Tätigkeiten zu gewährleisten, verfügen wir über strenge interne Vorgaben und Compliance-Richtlinien. Zusätzlich gibt es die Patient Advisory Boards (PAB), die zu unseren wichtigsten Kommunikationskanälen zählen. Unsere PAB Charter beschreibt, wie die Testpersonen und ihre Betreuungspersonen in unsere klinische Forschung einzubinden sind. Bei Sitzungen von Beratungsgremien werden Patientengruppen, Betreuungspersonen und Vertretungen von Patientenorganisationen dazu eingeladen, ihre Erfahrungen hinsichtlich klinischer Studien weiterzugeben. Diese Gelegenheit nutzen wir, um verschiedene Aspekte der Arzneimittelentwicklung wie Prüfplandesign, Schulungsmaterialien, Technologie und innovative Ansätze für klinische Studien zu erörtern.

Darüber hinaus beteiligen wir uns an mehreren Aktivitäten, die sich schwerpunktmäßig mit der Patientenorien­tierung in klinischen Studien befassen. In den USA sind wir beispielsweise aktives Mitglied der Clinical Trials Transformation Initiative (CTTI), die sich vornehmlich der Qualität und Effizienz klinischer Studien widmet.

Verantwortungsvoller Datenaustausch

Wir unterstützen die Fachwelt bei der Weiterentwicklung des medizinischen und wissenschaftlichen Wissens. So ermöglichen wir fundierte Entscheidungen im Gesundheitswesen zum Wohl der zu therapierenden Menschen. Qualifizierten Forschenden stellen wir auf Anfrage Prüfpläne, anonymisierte Einzelpatientendaten, Studiendaten und klinische Studienberichte zur Verfügung. Wir teilen Daten und Informationen in Übereinstimmung mit den gemeinsamen Grundsätzen für den verantwortungsvollen Austausch von Daten klinischer Studien (Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing) von EFPIA und PhRMA:

  • Die Privatsphäre der Testpersonen schützen
  • Die Integrität nationaler regulatorischer Systeme respektieren
  • Anreize für Investitionen in biomedizinische Forschung erhalten

Offenlegung von klinischen Studien und Veröffentlichung der Ergebnisse

Wir sind verpflichtet, die Erkenntnisse aus unseren klinischen Studien offenzulegen. Im Einklang mit unserer Clinical Trial Disclosure Policy geschieht dies öffentlich – und zwar vollständig, korrekt, ausgewogen, transparent und zeitnah. Designs und Ergebnisse unserer klinischen Studien werden in der internationalen Datenbank ClinicalTrials.gov der US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) veröffentlicht. Sie sind außerdem über die International Clinical Trials Registry Platform der Weltgesundheitsorganisation (ICTRP) zugänglich. Darüber hinaus veröffentlichen wir die Ergebnisse unserer klinischen Studien im Einklang mit EU-Bestimmungen in der Datenbank EU Drug Regulating Authorities Clinical Trials (EudraCT) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Falls das Landesrecht es vorschreibt, veröffentlichen wir die Studienergebnisse auch auf anderen öffentlich zugänglichen Plattformen. Auf unserer Website für klinische Studien stellen wir Kurzfassungen klinischer Studienberichte sowie Zusammenfassungen der Ergebnisse in leicht verständlicher Sprache bereit.

Die Ergebnisse unserer klinischen Studien veröffentlichen wir im Einklang mit den maßgeblichen Gesetzen und Branchenkodizes in medizinischen Fachzeitschriften. Dabei richten wir uns vor allem nach der jeweils aktuellen Version der Good Publication Practice (GPP3) und den Empfehlungen des International Committee of Medical Journal Editors (ICMJE). Unsere Medical Publications Policy stellt sicher, dass wir maßgebliche Standards berücksichtigen. Wissenschaftliche Publikationen zu unseren Produkten erfolgen außerdem nach vorgegebenen Standardverfahren. Wir verweisen außerdem per Website auf unsere Veröffentlichungen zu klinischen Studien. In unserem Standard zur Transparenz klinischer Studiendaten betonen wir, wie ernst wir diese Verpflichtung nehmen.

Bioethics International würdigte unsere laufenden Bemühungen für mehr Transparenz in unseren klinischen Studien. Die Organisation beurteilt biopharmazeutische Unternehmen und neue Arzneimittel anhand von ethischen Kriterien und ihrer Bedeutung für die öffentliche Gesundheit. Im Mittelpunkt stehen Anliegen, die für therapiesuchende Menschen besonders wichtig sind. Das Ranking wird alle zwei Jahre veröffentlicht. Zuletzt 2021 belegten wir unter 42 bewerteten Pharmaunternehmen gemeinsam mit sieben anderen den ersten Platz.

Frühen Zugang zu neuen Arzneimitteln ermöglichen

Nicht alle Menschen haben die Chance, an einer klinischen Studie teilzunehmen. Wer nicht teilnehmen kann, muss warten, bis ein neues Arzneimittel zugelassen ist. Durch unser Early-Access-Programm ermöglichen wir erkrankten Menschen unter bestimmten Bedingungen einen frühen Zugang zu neuen, möglicherweise lebensrettenden Medikamenten. Das Angebot richtet sich an Menschen mit schwerwiegenden Erkrankungen, die bereits alle verfügbaren Therapieformen erfolglos durchlaufen haben. So können sie Medikamente erhalten, die bereits klinisch getestet sind, aber noch keine Marktzulassung haben. Darüber hinaus bieten wir Personen, die an einer unserer klinischen Studien teilgenommen haben, unter bestimmten Bedingungen auch nach Beendigung der Studie Zugang zum Prüfarzneimittel an (Post-Study Access). Auch hier halten wir uns an strenge gesetzliche, ethische und wissenschaftliche Standards. Durch eine gründliche Bewertung aller verfügbaren Daten stellen wir sicher, dass der potenzielle Nutzen für diese Menschen die möglichen Risiken überwiegt. Auf unserer Website veröffentlichen wir Positionspapiere zu Early Access und Post-Study Access.

Förderung unabhängiger humanmedizinischer Forschungsprojekte

Wir führen nicht nur eigene klinische Forschungsprogramme und Studien durch, sondern fördern außerdem Studien, die unabhängige Prüfärzteteams vorschlagen und durchführen – sogenannte Investigator-Sponsored Studies (ISS). Unsere ISS-Grundsätze definieren eine ISS als einen unaufgeforderten Antrag zur Finanzierung und/oder Bereitstellung eines in Entwicklung oder auf dem Markt befindlichen Arzneimittels durch einen unabhängigen Dritten (ärztliche Prüfende/Prüfzentrum), der als den Aufsichtsbehörden gegenüber verantwortlicher Sponsor eine wissenschaftliche Untersuchung anstößt und durchführt. Wir stellen finanzielle oder materielle Unterstützung für unabhängige humanmedizinische Forschungsprojekte bereit. Damit wollen wir einerseits die Weiterentwicklung des klinischen und medizinischen Wissens sowie der Patientenversorgung in unseren therapeutischen Interessengebieten fördern. Andererseits wollen wir die sichere und effektive Anwendung unserer Produkte unterstützen. Wir geben solchen Forschungsprojekten Vorrang, die innovativ sind und das Potenzial besitzen, bestimmte ungedeckte medizinische oder wissenschaftliche Bedürfnisse zu erfüllen. Die Prinzipien, Rahmenbedingungen und Standards sowohl für die Förderung von ISS als auch für unsere Zusammenarbeit mit unabhängigen Prüfärzteteams ergeben sich aus dem ISS Principle, das auf unserer Website einsehbar ist, sowie aus unserer entsprechenden Richtlinie und Standardarbeitsanweisung.

Gute Herstellpraxis (GMP)
Gute Herstellpraxis (Good Manufacturing Practice, GMP) bezeichnet Richtlinien, die sicherstellen, dass Produkte durchgängig nach Qualitätsstandards hergestellt und kontrolliert werden. Angewendet werden sie in der Herstellung von Arzneimitteln, von pharmazeutischen Wirkstoffen und Kosmetika, aber auch von Lebens- und Futtermitteln.
Gute Vertriebspraxis (GDP)
Die Gute Vertriebspraxis ist die deutsche Übersetzung des EU GDP (Good Distribution Practice) Guides. Die Leitlinie definiert die Regeln einer guten Distributionspraxis für den Großhandelsvertrieb von Arzneimitteln.
Gute klinische Praxis (GCP)
Gute klinische Praxis (Good Clinical Practice, GCP) bezeichnet einen internationalen Qualitätsstandard des Internationalen Rats zur Harmonisierung technischer Anforderungen für die Zulassung von Humanarzneimitteln (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH). Er regelt die Zuständigkeiten und Erwartungen aller beteiligten Parteien (zum Beispiel Sponsoren, Prüfärzte und Ethikausschüsse) bei der Durchführung von klinischen Studien. Neben dem Design umfasst er die Umsetzung und die Kontrolle sowie die Dokumentation und die Berichterstattung von klinischen Studien.
Pharmakovigilanz
Forschung und Maßnahmen im Zusammenhang mit der Erkennung, Bewertung, dem Verständnis und der Prävention von Nebenwirkungen oder anderen arzneimittelbezogenen Problemen.
Prüfarzneimittel
Darreichungsform eines Wirkstoffs oder Placebos, die in einer klinischen Prüfung am Menschen getestet oder als Vergleichspräparat verwendet wird. Hierzu gehören nicht zugelassene Arzneimittel ebenso wie zugelassene Arzneimittel, wenn Letztere entweder in einer anderen als der zugelassenen Darreichungsform oder für ein nicht zugelassenes Anwendungsgebiet oder zum Erhalt zusätzlicher Informationen über das zugelassene Arzneimittel eingesetzt werden.

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